号称一针包治，只不过贵了

我不是药神选诺华原型看来不是随便选的

治啥的啊，这么夸张……癌症之类的？

治啥“”？？？

小儿脊髓性肌肉猥琐

这款新疗法名为Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi），于当地时间5月24日在美获批上市，用于治疗两岁以下婴幼儿脊髓性肌肉萎缩症

SMA患儿脊髓前角举动神经元会泛起不同程度的萎缩，肌肉功能逐步损失。在最严重的情势中，横跨90%的SMA病例会致瘫痪且终极致死。每年约有450至500名SMA患儿在美国出生，尽早诊断并最先治疗，以阻止举动神经元不可逆损伤及疾病希望，这对付最严重的SMA临床型患儿尤其告急。

患有脊髓性肌萎缩症的婴幼儿，身体都是软软的，无法正常抬头、吞咽和呼吸。“因为呼吸衰竭，罹患这种疾病的大多半婴幼儿大多都活不过幼儿期。”FDA生物制批评估和研究中间主任彼特·马克斯博士说，“而今， Zolgensma为患儿父母提供了一个新选择，能最大程度地延缓疾病希望，并提高生存率。”

Zolgensma是一种治疗1型SMA的基因替换疗法，用于2岁以下SMA。理论上一次给药耐久甚至终生有用，是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。与Spinraza相比，AveXis的SMA基因疗法AVXS-101更先进、结果更好，这意味着AVXS-101疗法不用再通过脊髓输注，可以通过静脉注射给药。

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2018年4月，诺华制药以总计高达87亿美元的价钱收购AveXis，将 AVXS-101收入麾下。此举也被视作诺华制药在肿瘤制药市场职位得到固定后，对付基因疗法的又一重点突破。之后，诺华制药便正式向FDA递交AVXS-101的上市申请。

如今，Zolgensma正式上市，售价210万美元。

算上Zolgensma，至今一共有六种基因疗法获得美国FDA或欧洲药品质量治理局（EDQM）的答应，但是这些药物根本都很难到达患者手中。

第一个上市的超级罕有疾病药物——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD）基因制剂Glybera（格利贝拉），只有一位患者经受了治疗，如今已经退出了市场（100万美元一次）；全球第二款、葛兰素史克公司（GSK）用于治疗免疫缺陷的Strimvelis疗法，现在也只有不到十几个付费客户利用（65万美元一次）。

史上最贵天价药出炉！1466万一支的救命药买得起吗？

2017年，FDA接连答应诺华制药和凯特公司的两项CAR-T 疗法（划分定价为 47.5万美元和37.3万美元），作为现在人类最有进展战胜癌症的疗法之一，上市近两年的CAR-T细胞疗法贩卖情况并未达到医药公司的预期。

一个个恐怖的天赋性遗传疾病正在结束无药可医的窘境，甚至可以或者被完全治愈，但当天价治疗费用摆在患者面前，前沿的医学技术突破其实难以惠泽更多患者。

210万美元和一个儿童的生命相比，当然是生命更告急，但拿出210万美元治病却是很多家庭做不到的事情。

现实上，在上个月发布2019年第一季度财报时，诺华就已经透露，“接下来我们将迎来Zolgensma的获批上市”。

对Zolgensma的获批，业内十分等候，固然预测价钱会很贵，但大多都没有预推测会这么贵。

212.5万的上市美元，即使对美国中产家庭来说，也是天价。

小儿脊髓性肌肉萎缩症

那句话怎么说来着，只有一种病，穷病

药价早就不是什么因为研发而高价的问题了。。药品就是为了获利，并且是高额的利润。。
一般人只能多赚钱。。没一点办法

.... 1400万 后有多少无奈的煎熬选择

制药这种事 还是国家社会主义比较好

药企不是做慈善的
这个药的研发成本80亿美元，然后这个病的发病率很低

也就是说，诺华要在专利保护期内把成本收回来并盈利，你觉得定价多少合适?

想便宜，可以等专利保护期过了，那个时候普通人也就能用上了。

天价药出来了，有钱人能活了，时间长了，研制成本摊下来了，穷人也有可能治好了。
如果天价药出不来，大家都是死，穷人连希望都没了。
总体来看，天价药绝对是好事，无论对谁而言。

只能说，早买早享受，晚买价实惠

穷人是不会得遗传病的，因为在第一代就根绝了

郭台铭有钱吗？他弟弟也死了

我觉得80亿刀成本多算了，这个项目的很多成果或者获得的经验什么的，在其他项目上也能用的上。也许这个项目也只是更大项目的附带小收获而已。。。瞎猜的

这篇报道不全
我看过的一个版本里，这种病还有别的治疗方案，效果也还行，但是费用比这个药还高

感谢发明者，保护期是十年吗？印度仿制药应该会便宜不少

缺啥不能缺钱

有啥不要有病

这个新闻是对这两句话的完美解释

你这言论不敢苟同啊，制药被你说的轻而易举

80亿刀的成本是怎么来的，好奇问一下，这么高

仿制也是需要成本的，得这个病的人这么少，你觉得哪个仿药厂会去 仿，仿出来卖多少钱合适呢？

那啥主义国家的搞不定这种药啊，不光这个
前十年号称1/10国人得过的乙肝，也是靠别人的药来治的

主要这些药针对的病人数不多，报证的费用很高，各个区域都有自己的体系，都得报；成本没法摊

仿制不了的，或者说很难仿制，印度发达的是化学药物的仿制。这个药是基因疗法，利用病毒打人体改变人的基因。印度想仿制比化药难不少。等印度还不如等中国的。

没错, 美国人在计算成本的时候, 很多重复计算, 很多夸张成分.....综合到最后就是极端暴利.....

但因此, 知识分子的待遇也水涨船高... GDP 也高了

“没有这种药的话，富人穷人都治不好。有了的话，富人可以治好，穷人还是治不好。其实算起来，穷人并没有损失什么。”

所有原研药企业都这样，研发要花钱的

这药贵是因为得病的人很少。
研发成本根本摊薄不了。
美国一年也就几百个儿童得这个，一个200万美金，500个也才10亿。
应该叫美国政府拿2到3亿团购，新生儿得这个病的免费治疗。三赢。
单独卖，诺华能卖1亿就不得了。

药厂也不用花精力开发新药了，卖的贵就要被骂，就做做感冒药算了。

拿2到3亿从政府给诺华恐怕要收5亿的税

你觉得，你觉得不行啊……这药的研发成本80多亿刀，失败上千次的成本一样要这药承担……而且是特定药，别的药基本用不上……美帝只有400多个患者，算上我国不过2000多人，自己算哪怕是成本这药需要卖多少钱才能在十年内回本……而且你光看见新药成本，药厂每年新药的成功率连1/10都没有……成本一样要摊到新药身上的……除非国家愿意接这个雷每年大把投入不计成本然后卖低价……然而这么干世界上没有任何一个国家玩得起包括我国在内……

有的理论真的经不起推敲，都说定价合理，那么这个价格下也许药根本就卖不出去，或者卖出去的量也收不回成本。那么这个药的研发的意义在哪？

这种定价的药公开上市只会让患者家属更加绝望.

许多人要的是平等，但是这世界根本不可能存在，天价药对有这种病的孩子就像给了他活下去的希望，然后又让他绝望，情感上会有很多人接受不了

是吗？有个社会主义国家连口服补液盐III都卖38一包，还是CFDA帮忙垄断似的卖

药厂定价肯定是研究过的，不是随便定价
这个药可以分期付款，多少给老百姓希望

然后，我相信这个药会进澳洲医保。。。

CFDA 4+7把原价格为45.43元/盒（7片/20mg/盒）的阿托伐他汀钙片，降到了6.6元/盒（7片/20mg/盒），是不是又不敢吃了？

这个价格不管是发展中国家还是发达国家都没几个人能承受，说白了很大程度开发出来上只是制药公司宣传实力罢了。

那么问题来了，为什么带量采购国外药厂的可以如此降价，WHO公开配方的国产补液盐却卖高价还限定药厂生产呢？从郑某人开始，CFDA的高层被连锅端多少次了？

1400万的话，换我大概会选择再生一个
不要再讨论定价合理不合理的问题了。。。。因为这个药，针对病患太少了，大概是根本不可能收回成本的存在啊。。。。。

诺华肯花钱研发这类小众药，就不容易的

人愿意研发这类受众人群这么少的药就该庆幸了，感觉多半是收不回研发成本的

受众太小的玩意儿人都不愿意去仿制，就像各种山寨货

看的小说里面有提及，大致意思，就是一开始，针对某个病，对症去试，有没有能治的东东 ，类似穷举吧，或者就是刚好发现了，那是 运气好的，大多数都是这种刚好发现了，然后，好像分三期，第一期是找合成物吧，记不清了，还要测试各种条件下能不能有效，第二期就是在动物上做实验，各种情况下，有么有副作用什么的，第三期就是找志愿者咯。估计这80亿刀，把其它类似病症的成本也摊进去了。其实，有时候，副作用也不一定是不好的，比如说，万艾可，不过，大多数情况下，出现比较严重 的副作用，这个项目，就算凉凉了。

长生不老吗

全球研发支出前十，通常都是IT跟医药对半分

癌症1400万药到病除肯定有市场。

志村鸟的学霸。

这方面说的还是蛮透的。人家毕竟是商业公司，要恰饭的。他就不讲道德了，你拿他也没办法。

反正穷人生不起病这个真理是永恒的。

在这边花钱也买不到这个药
这药会不会是现制的？不会提前很久准备好吧？